Информационно-образовательный
портал для врачей

Авангард научно-
практической мысли

Портал для профессионального общения врачей. Обсуждение клинических случаев, научные статьи, медицинские новости, обзоры специализированной литературы.

Авторизация участника


Зарегистрирован первый в мире препарат для лечения СМА

Как известно, до сегодняшнего времени не существовало препаратов для специфической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

Конец прошлого года для неврологов ознаменовался регистрацией в управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) препарата Spinraza. Управление одобрило его для инъекционного (интратекального) введения детям и взрослым при лечении всех типов СМА. 
 
Принцип действия препарата заключается в увеличении концентрации белка SMN в организме. Именно этот белок ответственен за адекватную работу двигательных нейронов. Дефицит SMN вызывает основные клинические проявления СМА. 
 
Эффективность препарата была подтверждена в рандомизированном клиническом исследовании, в котором приняли участие больные инфантильной СМА. Исследование достоверно показало улучшение моторных функций по сравнению с группой контроля. 
 
Цена, по которой Spinraza поступит в продажу, пока неизвестна. Так или иначе, этот препарат - шанс для всех больных СМА улучшить качество жизни и отсрочить прогрессию заболевания. К сожалению, неизвестно, когда Spinraza будет зарегистрирован в Российской Федерации.

Чтобы читать и оставлять комментарии, необходимо войти.

VK534